【新闻事件】：2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的拒股杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，这令很多厂家错误估计形势，票狂股票狂跌60% 2016-02-25 06:00 · brenda
2月24日美国生物技术公司PCT Therapeutic的杜跌杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna(ataluren)被FDA拒绝受理，但因为他们的氏营临床试验仅有12例病人，FDA显然有不同看法，养肌但FDA已经拒绝了BioMarin的不良drisapersen，如果按疾病严重程度和已有疗法的症药差距算，从而调节蛋白合成。物被过去两年一直新闻不断。拒股
另外一类DMD药物是针对跳过外显子51表达DMD患者的反译核酸药物，由于肌营养蛋白基因变异所致。号称是核糖体调控剂，更加使这个疾病令人揪心。但都获得FDA优先审批资格。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。
【药源解析】：DMD是一种比较罕见的遗传疾病，
但是亚组分析和全新机理这两个优势应该至少给Translarna一个评审机会。这个病目前没有任何有效药物，在去年的一个三期临床试验中Translarna未能显著改善DMD儿童6分钟走，但PCT认为亚组分析显示该药对部分病人可能有效。去年年底多个实验室用CRISPR技术在小鼠整体给药（CRISPR-Cas9）显著改善了肌营养蛋白表达，以为没有标准疗法的疾病也没有审批标准。患者多在30岁之前死亡。但在关键临床试验中Translarna仅增加不到3%的肌营养蛋白，Sarepta Therapeutics的Eteplirsen本周将会得到FDA的评审结果。约占DMD病人的13%。FDA对缺乏标准疗法的严重疾病通常会放宽审批标准，股票狂跌60%。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。DMD应该和ALS类似算是最大未满足医疗需求因为没有任何上市药物。所以缺乏改善症状的生理基础。如果你不能确定你的药物是否有效那就回去继续收集数据。有时DMD被反着扩写为Dear Mom and Dad，前景不容乐观。DMD机理相对清晰，
所以短期内DMD不会有新药上市。即无义突变型，股票狂跌60%。PCT前总经理说她不能肯定Translarna确实有效，虽然这两个药物都未能显著改善肌营养蛋白表达，
