旨在利用CRISPR治疗其它疾病，美国名患分离出T细胞，首批试验受治CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的基因产生）实现治疗目的，其中由中国团队（包括中山大学附属第一医院、编辑已有患者入组，抗癌通过CRISPR敲除T细胞的已开PD-1基因，艾滋病。启两主要适应症包括多种癌症、美国名患只有相对少数的首批试验受治研究尝试使用CRISPR来治疗疾病。患者在接受短暂的基因化疗之后，血液类疾病

除了癌症，编辑

中国是抗癌推进CRISPR临床试验的主力

到目前为止，

团队负责人、已开相关研究结果将通过医学会议报告或同行评审的启两出版物分享。以及严格的美国名患伦理审查。同时利用慢病毒载体插入一个名为NY-ESO-1的受体基因。在NPR 2018年的报道中，2019年将是CRISPR的关键一年，杭州市肿瘤医院、导致意料之外的突变。就一直被寄予多种可能，中国人民解放军总医院、科学家们相信，西雅图Altius生物医学科学研究所的基因编辑科学家Fyodor Urnov表示，TCRβ和PD-1），

食管癌患者邓少荣（Shaorong Deng，美国国家公共电台（NPR）报道称，以便扩增。吴式琇表示，这项研究有别于其他，以CRISPR为关键词的临床试验共有16项，

与此同时，NY-ESO-1蛋白是表达于一些癌症细胞表面的蛋白。疾病治疗。需要严谨的基础和临床前研究，《Nature》期刊对这一项目进行了采访报道。这些T细胞会靶向并摧毁癌细胞。对于CRISPR的最大担忧就是它的脱靶性，

此外，

CRISPR治疗可能出现的问题？

新技术的应用并不会一帆风顺。据ClinicalTrials网站，适应症为晚期食管癌。

临床试验信息（图片来源：ClinicalTrials.gov）

据悉，例如药物筛选、以及利用CRISPR敲除T细胞的TCR和B2M基因，最终减少β-地中海贫血患者的额外输血需求。预计2019年中期进行临床治疗。这是一项研究，首例患者已接受治疗

【3】First U.S. Patients Treated With CRISPR As Human Gene-Editing Trials Get Underway

【4】Doctors In China Lead Race To Treat Cancer By Editing Genes

经过改造的T细胞会在实验室培养几周，也就是编辑并不该编辑的基因位点，

参考资料：

【1】Two Patients Treated with CRISPRed Cells in Immunotherapy Trial

【2】基因编辑治疗疾病开启！另一名患有肉瘤。肿瘤学家Edward A. Stadtmauer在去年6月接受The Scientist采访时曾表示，

早在2016年10月，其中一名患有多发性骨髓瘤，用于治疗非小细胞肺癌。

由CRISPR Therapeutics和福泰制药公司合作的基因编辑疗法CTX001目前也已在欧洲开始了早期临床试验，用于治疗β-地中海贫血（β-thalassemia）。

Edward A. Stadtmauer教授（图片来源：宾夕法尼亚大学官网）

CRISPR治疗癌症的过程

Edward A. Stadtmauer和团队从符合条件的癌症患者的血液中过滤、因为这是科学家第一次尝试使用CRISPR在人体内部进行基因编辑。CRISPR还应用于眼疾、1/2期临床研究）项目，罕见病等。四川大学华西医院的卢铀教授团队就启动了CRISPR临床试验，

目前，音译）接受基于CRISPR的免疫疗法（图片来源：Yu Yuhan / NPR）

除了癌症，需要从患者体内取出造血干细胞，杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始了相关研究，然后在体外利用基因编辑技术敲除T细胞表面的3个受体（内源性TCRα、会给出关键的临床数据。美国和加拿大的研究人员正在开展至少6项研究，不同于靶向导致疾病的缺陷基因，来自宾夕法尼亚大学的研究团队已经开启了基于CRISPR治疗癌症的临床试验。CRISPR可以变革疾病的防治。欧洲、这是美国首批接受基于CRISPR疗法的患者。

由CRISPR“大神”张锋创建的Editas Medicine公司也计划在今年下半年启动基因编辑治疗（EDIT-101，基因改造、

芝加哥大学生物伦理学家Laurie Zoloth表示，CRISPR将被用作新型免疫治疗的工具。用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤。约有40%的患者响应了这一疗法，试图利用CRISPR敲除CAR-T细胞上的PD-1和TCR受体，与新疗法无关。

“魔剪”CRISPR自应用于人类细胞以来，但是吴式琇表示这是因为癌症引发的，临床研究还处于早期，CRISPR靶向的同样是PD-1基因。同年11月，

近日，已有两名癌症患者接受了治疗，中国解放军总医院的韩卫东教授团队先后开展了两项研究，主要是为了测试疗法的安全性。适应症为Leber先天性黑蒙（一种遗传性眼疾）。CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），其中有一名患者存活已超一年。四川大学华西医院和南京鼓楼医院综合癌症中心）开展的有9项，两名患者接受治疗 2019-04-18 10:00 · 369370

CRISPR基因编辑抗癌试验布局已开启。

2017年，目前，在体外对其进行编辑，研究中有9名患者去世，CRISPR是否有效是未知的。会注入这些改造的T细胞。Edward A. Stadtmauer团队将在18名癌症患者身上进行试验，用于治疗间皮素阳性多发实体瘤，包括眼疾、

美国首批基因编辑抗癌试验已开启！在这项研究中，然后再注入患者体内，

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