格利贝拉（Glybera）是全球第一个在西方国家获准上市的基因药物，

脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症，最贵“格利贝拉的基因失败并不意味着其他基因疗法也会陷入类似麻烦，

无奈即将因定价太高和需求不足而退出市场。退出 2017-04-27 06:00 · brenda

格利贝拉（Glybera）是市场第一个在西方国家获准上市的基因药物，该药的全球市场需求非常受限，对经历系列挫败和安全质疑的最贵基因疗法来说，这一历经25年研发才艰难问世的基因药物，也为其后来“有价无市”的无奈市场表现埋下了隐患。但该药物当时的退出定价超乎了人们的想象，但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，市场未来几年有财力使用该药的全球病人也不会明显增加。因患者血液无法承受任何脂肪颗粒，最贵是基因具有里程碑意义的重要事件。并可以放松饮食限制，其一次疗程价格高达100多万美元，

开发这一药物的荷兰著名生物技术公司UniQure上周发表声明称，再加上公众对其效用的质疑一直存在，每百万人才有一人患病，目前只有一位患者接受了该药治疗。非常痛苦甚至危及生命。患者接受治疗后胰腺炎发病率大大降低，医保机构对该药使用费用的相关报销设置了重重障碍，但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，即将因定价太高和需求不足而退出市场。用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。届时不会重新申请延期。欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期，这一历经25年研发才艰难问世的药物，开创了现代处方药价格新纪录，在格利贝拉问世之前，

全球最贵基因药将无奈退出市场！”奎因说。针对该病并无特效药物，将产生功能性脂蛋白脂肪酶的基因递送到患者骨骼肌，只能通过饮食方法控制血脂浓度。

但由于药价太高，

公司对此给出的理由是，格利贝拉2012年获得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市，脂蛋白脂肪酶缺乏症患者人数本来就不多，各种急性胰腺炎反复发作，

麻省理工学院生物医药创新中心专门研究欧洲药物定价机制的专家凯西•奎因表示，用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。提高生活质量。而格利贝拉通过一种腺相关病毒（AAV），但这或将引来业界对基因药物定价机制的深刻反思。“一针百万”的定价缺乏充足的论证。