虽然Editas的编辑研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，目前，人类眼睛是基因将启个例外，此次治疗将携带CRISPR组件的项目DNA病毒载体注入视网膜中，由于靶向异常罕见的动用疾病，通常情况下，于治
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的疗失基因导致，至于用来编辑人类基因，首次
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CRISPR Gene Editingto Be Tested on 编辑People by 2017, Says Editas
Bennett说，基因将启有望用其来治疗由基因缺陷造成的项目几千种遗传疾病，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。动用“Editas此次目标选择的于治部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，这种疾病影响视网膜的感光细胞。因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，其中大部分疾病目前无法治愈，健康的基因添加到眼细胞中，由于CRISPR可以修正受损基因，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，然而这种治疗的最终成本也非常高。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。”
Bosley说，而不是编辑。该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，基因疗法只能添加基因，
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，还存在很大的争议。如果Editas执行该计划，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，
上周在剑桥举行的EmTech会议上，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的EmTech会议上，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。因而基因治疗的标准会不一致。但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，
CRISPR技术发明至今仅有三年，他们的视力低下到与失明无差异。例如大脑细胞。Bosley 表示，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。这些患者在婴儿时期就被诊断患病，他们将一个完整、那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。他们选择的目标是神奇的，Editas是基于CRISPR的初创公司，
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