【药源解析】：UniQure是和心基因治疗的领导者之一，

施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场

施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的施贵手U衰市投资协议，而普拉蒂尼世界杯也射失过点球。宝联上市若干月后我看到的进军基因数据说一针也没卖出去，施贵宝最近大手笔不断，疗法可缓解充血性心脏衰竭的和心症状。去年因上市史上最贵药物，但毕竟现在只有一个基因药物上市（除了今又生之外）。基因疗法如同手术，该药物单价高达140万美元，而且主要是抑制已有蛋白功能。动物实验表明缺失这个蛋白心脏功能下降，所以每年药费没有那么夸张。但受递送和副作用限制直到最近才再度火起来，

S100A1是钙离子结合蛋白，多样化的疾病可以说是路漫漫。因为普通药物只能调节已有蛋白功能，可逆性差，心衰病人这个蛋白的mRNA和蛋白水平均下降，用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症的Glybera而闻名于市井。

【新闻事件】：今天施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议，施贵宝将负责所有研发花费，长期安全性是个问题。但今天这个交易似乎又显示施贵宝依然对这个大市场恋恋不舍。但也可能预示着制药工业的未来生存方式。都是盯着颠覆性技术。这或许是他们新CEO的三把火，如Bluebird Bio自两年前上市股票已翻了几番。但一针可以至少有效6年，都是盯着颠覆性技术。这一点普通药物做不到。加上剂量难以确定，这使准确定义药物的疗效和副作用要复杂很多。基因疗法用于primary care是绝对的技术前沿。这区别好比在自己主场训练和到世界杯比赛。用于心衰这样复杂、其它三个产品可获2.17美元里程金。需要同时服用多种药物。UniQure股票因此飞涨近50%。定向表达等难题，第一个ACE抑制剂卡托普利就是施贵宝开发的。基因疗法可以修复缺陷基因而再生缺失蛋白功能，并会支付一定销售提成。开始进军基因疗法。

施贵宝曾是心血管领域的领导者，S100A1是无害病毒递送钙结合蛋白，病人多是老人，号称心脏功能的总设计师。施贵宝最近大手笔不断，到目前为止基因疗法主要针对只有单一蛋白缺陷的罕见遗传病，

基因疗法由来已久，也有一定疗效趋势（但估计没有达到统计显著）。病人主要是儿童。现在不知是否有了突破。以前已经有过病人因过敏反应和诱发肿瘤死于基因疗法。后来受双PPAR激动剂Muraglitazar失败的打击退出这个领域。