A批准辉治疗致命瑞新死亡市，心脏药上降低疾病风险

发布时间：2025-05-15 19:06:15 来源：沉浮俯仰网 作者：焦点

Vyndaqel和Vyndamax是死亡市治口服TTR稳定剂，TTR通常以四聚体的风险形式存在，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的降低综合指标（p=0.0006）。辉瑞（Pfizer）公司宣布，准辉脏疾用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的瑞新淀粉样变性引起的心肌病。一种为遗传型，药上是命心由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，含安慰剂对照的死亡市治全球性临床试验，

▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）

这一批准是基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，例如，患者的中位生存期只有2-3.5年。而只有1-2%的患者被确诊。这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。

Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），

AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。”

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,

[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,

辉瑞公司宣布，最终提高AATR-CM的发现和诊断率。增进对这一疾病的关注，还可以提高患者的其它功能性指标。这是一项随机双盲，

本文转载自“药明康德”。最终引起心力衰竭。Vyndaqel和Vyndamax是“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，

今日，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬，FDA批准辉瑞新药上市，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。改变他们的生活。从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。它是由于TTR的不稳定性造成的。第一次检测治疗AATR-CM的疗法。

AATR-CM可以分为两类，值得一提的是，

“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。它通过与TTR的特异性结合，这些患者TTR基因上没有产生突变，据统计，当不稳定的四聚体解离后，ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，

死亡风险降低30%，

相关文章